120万一针的抗癌药,深圳首例试用患者已顺利出院,到底值不值?

唯一的答案 2024-12-18 12:16:37

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本文陈述所有内容,皆有可靠来源赘述在文章结尾。

如果有一天癌症能被治愈了,但治疗费要花上百万,你会觉得值吗?

“癌”是我们平常最不愿意提到的一个词,“谈癌色变”并非只是说说而已,在多数人心中,患上癌症就如同绝症一般。

以事实来讲,早期癌症其实并没有大伙想的那么可怕,真正让人恐惧的是那些晚期恶性肿瘤,治疗难度大、成效低,它的存在不只是患者的噩梦也是家庭的噩梦。

谁都不愿意自己家人饱受病痛折磨最终离开人间,而现在或许真的有一种治疗方案能够解决这个让人头疼的难题。

癌症晚期从确诊到离世往往只有短短几个月的时间,为这类患者找到治疗方法是全国医学着重研究的目标,所谓的CAR-T免疫疗法就是那巨额但有效的希望。

这可是120万啊,会不会花钱打水漂?CAR-T真的能彻底治愈晚期癌吗?相信不少老铁看到上述的话语,都会想到这些让人担忧的点,接下来让我们一起了解下这所谓的CAR-T免疫疗法。

什么是CAR-T

不知道各位有没有听说过TCR-T,这种药被誉为全球最贵的细胞疗法药品,面对一般患者,往往仅仅只需注射一针,就能起到非常明显的治疗效果。

520万人民币/针,对于多数家庭而言,这绝对是天文数字,而CAR-T相比于TCR-T价值就要稍微那么能看一点,120万每针虽然仍不少,可对于生命而言,其实已经比TCR-T好太多了。

它和TCR-T相同都是细胞疗法,但需要我们明白的是,CAR-T主要针对于血液肿瘤患者,简单来讲,TCR-T的靶点范围更广而CAR-T所识别的靶抗原则是细胞表面蛋白。

“私人定制”用来形容CAR-T这类细胞疗法最为合适不过了,其原理是提取患者身体内的普通免疫T细胞,然后用基因工程对这免疫细胞进行改造,改造后的它就如同一个加强版的“清毒杀手”有着强大的灭杀功效。

120万的价格不是绝对,目前在我国获批的产品都是在99万到129万不止,的确,这仍然太贵了,可以现在的情况来说,CAR-T的价格短时间内很难被“打下来”。

就和上述讲的一样,它被称是“私人定制”,就如同咱去西装店定制的西装一样,只有我们自己穿合身,别人穿着一点都不舒服。

CAR-T作为个体化治疗方案大致就是这样的,因为是从治疗者体内提出的免疫T细胞,所以在将其改造成CAR-T细胞后也仅仅只能作用于患者本人,在加上从生产到运输、制造等各种各样的费用,价值100多万似乎情有可原。

可这样的话,上述的另一个问题就出现了,CAR-T真有那么神吗?我花钱没有效果怎么办?其实单是在我们国家,就已经有几个成功患者了。

成功案例,真的可行吗?

把时间线拉回到22年,当时72岁的戴阿姨(化名)被确诊弥漫性大B细胞淋巴瘤二次复发,这对她以及家人而言,绝对算是一个天大的打击,而戴阿姨也几乎失去了治疗信心。

“二次复发”代表在先前戴阿姨已经有过一次病发,当时在20年经过了一年多的治疗后,其病况已经有所缓解,可在同年七月,戴阿姨的上臂等部位就再次出现了肿瘤,这让她失去了治愈的信心,开始拒绝就医。

没有医疗手段的干预,其病情发作的速度成倍数增长,大片死肉恶臭难闻,戴阿姨常被病魔折磨的痛不欲生,直到23年春节,戴阿姨才再次到医院接受治疗。

72岁,这个年龄加上身体本就有的基础病,戴阿姨已经难以在进行化疗了,而她所在的北京大学深圳医院恰巧掌握着国际顶端的CAR-T细胞治疗技术。

在医生对其进行讲解后,戴阿姨和其家属没有过多的犹豫,当即选择接受这个提议,紧跟着便开始了对戴阿姨的“量身定制”。

22年4月16日,在将CRT-T细胞回输到戴阿姨体内后,其症状很快就有了明显好转,仅仅过了一个月医院就发现其淋巴瘤已完全缓解,堪称是一个奇迹。

戴阿姨所使用的是我国首个批准上市的CAR-T药品,无独有偶,在今年3月份,佛山复星禅诚医院也成功治疗了一位晚期弥漫大B细胞淋巴瘤患者。

同样是CAR-T治疗后的一个月左右时间,那位患者也实现了肿瘤细胞清零的奇迹,这些情况都在反映,CAR-T或许真的是“救命药”。

有数据表明CAR-T在复发难治性大B细胞淋巴瘤患者中客观缓解率可达到近80%。

我们要明白,这仅仅是国内使用CAR-T患者的例子,而世界上第一位接受CAR-T的患者在今年已经生存了10多年了,稳定性也有临床证明。

显然,这“神药”并非是吹嘘出来的,可它也的确有一些缺陷,价格高是一点,局限性便是另一点。

可以发现,CAR-T所应用基本都是血液肿瘤治疗,对于实体瘤而言(每年新发肿瘤患者超过90%是实体瘤),它的治疗成效并没有很好的体现,并且它也并非毫无副作用,只是相比于化疗、靶向治疗要稍微好一点。

再就是如何保证使用过程中质量安全有效,这种药是由活细胞制备,全程都要存放于超低温冷链,如果第三方运输过程中出现意外,那简直太让人无语了,并且相关人员在药品质量管理上也相对缺乏经验,存在一定风险可能。

值得我们注意的是,在今年一月份的时候,FDA有发布公告表示,使用BCMA或CD19的CAR-T细胞治疗产品治疗后,有可能会继发T淋巴细胞瘤。

FDA要求已经上市的六款产品开发商在处方说明上添加“黑框警告”,无疑让我们又对CAR-T产生了不少忌惮,究其原因就是价格高却有风险,万一我掏了一百多万,到最后还是那样的结果怎么办?

不过以目前的种种临床情况来看,继发T淋巴细胞瘤的可能性没有那么大,总体而言是疗效大于风险,加上癌症并没有良好特效药,CAR-T还是可以算是一种希望的。

同时各大医院也都在积极完善质量管控要求,因此怎样将药价降至“用得起”就成了我们的关注点,用一个能接受的价格去换治疗癌症,就算可能有意外发生,多数人也是愿意去尝试的,毕竟手术也有风险。

国产出现,争取早日成为“用得起”

无法否认,细胞与基因治疗俨然已经成为了新时代医疗技术的代表,而CAR-T的价格贵除提到的几点外,还有一个就是得靠进口,进口价格居高不下、进口药难进医保等等人尽皆知。

而现在情况已经慢慢开始有了好的转变,今年10月下旬,经过一个多月的随访,我国首例使用国产产品治疗的患者也没有检测到恶性肿瘤成功被治愈了,国产CAR-T已经出现了首款和第二款!

虽然他们的价格仍然处在高位,可要明白的是,这只是起步,随着之后慢慢的普及和技术的提升,价格下降是有大可能的,再者来说,这次接受治疗的患者,其购买的商业保险直接覆盖了治疗费用,几乎要有116万元!

这可是个好兆头,商业保险覆盖,往后医保是否也有覆盖的可能?相信随着国家政策的出台,以及广大医疗科研人员的共同努力,CAR-T终有一天能让百姓“用得起、用得上”!

参考信源

羊城派2024-03-15 19:48——佛山首例!佛山禅医CAR-T细胞治疗肿瘤完全缓解患者出院

湖南日报2024-12-11 08:58——“一针”治肿瘤?一文带你读懂细胞疗法

广州日报新花城2024-09-19 19:28——高龄遇上淋巴瘤,CAR-T细胞治疗“胜利了”

科创板日报2024-01-25 16:13——FDA严令!CAR-T疗法凛冬将至会波及国内?行业专家:患者可能会赌一把|行业观察

浦东新区人民政府2024-10-30 ——浦东首例国产CAR-T临床应用效果良好

读创2022-05-30 21:27——120万一针!深圳首例商用CAR-T细胞治疗淋巴瘤患者顺利出院

澎湃新闻2024-11-13 14:19 ——动辄120万元一针的药品,如何保证使用过程中质量安全有效?

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