2014年夏天，由美国波士顿学院前棒球选手发起的“冰桶挑战”席卷全球，英国理论物理学家霍金、京东集团原副总裁蔡磊、武汉金银潭医院院长张定宇等人均为渐冻症患者，渐冻症也因此获得了更多人的关注。

渐冻症是一种进行性、致命的神经退行性疾病，存活时间通常为3～5年。不过，渐冻症的药物治疗尚未有实质性进展，临床疗效同样十分有限，且大都局限于疾病生理机制的某一个方面。

作为全球首个渐冻症对因治疗药物，托夫生注射液虽然适用人群相对有限，但开启包括中国渐冻症患者在内对因治疗的新时代。

近年来，中国对罕见病的新药研发、绿色通道审批以及进口药和国内创新药物的审批方面，都给予了特殊通道的关怀。此次的托夫生注射液便是通过免临床途径获批上市。托夫生注射液于2023年7月向国家药监局提交上市申请，并于今年3月最先落地海南博鳌乐城先行区。

撰稿丨雷公

编辑丨江芸 贾亭

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