十年，并非弹指一挥间，人生能够有几个十年？对于研发新药的国产企业来说，岂止是十年，有时可能会更长，如今我国的医药企业在新药研发方面实现了大的突破，自主研发的新药戈利昔替尼打破外周T细胞淋巴瘤全球十年无创新药困局，被人刮目相看，那么这款国产新药究竟牛在何处呢？它主要有如下这些方面：
第一， 全球首个也是唯一一个高选择性JAK1抑制剂
淋巴瘤是临床上常见的肿瘤之一，近年来其发病率在升高，并且呈现出年轻化趋势。虽然有无法治愈、易复发、易转化等特性，正成为患者治疗过程中的痛点，所以开发新药物是非常重要的，尤其是高选择性的靶点抑制剂更是当务之急。
如今，我国医药企业捷足先登，成了第一个吃螃蟹的人，我国研发的新药戈利昔替尼已经上市成功，戈利昔替尼胶囊为我国自主研发的1类新药，是淋巴瘤领域全球首个且唯一高选择性JAK1抑制剂，用于治疗复发难治性外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL） [1] ，有望打破外周T细胞淋巴瘤“全球十年无创新药”困局 ，这是非常不容易的，国产医药企业开了个好头，值得喝彩！
国家药监局批准上市
第二，戈利昔替尼具有全新的作用机制
对于淋巴瘤的治疗来说，传统药物已经不少，而创新药物不多，尤其具有全新作用机制的新药更少，所以研发新药，提高治疗效果是医药界共同努力的方向，如今我国自主研发的一款新药已经上市成功，它就是戈利昔替尼，在治疗淋巴瘤方面具有全新的作用机制。
戈利昔替尼是一种JAK1抑制剂，可通过阻断Janus激酶/信号传导及转录激活蛋白（JAK/ STAT）通路抑制肿瘤细胞中STAT3磷酸化及相应信号传导，从而抑制肿瘤细胞增殖。戈利昔替尼可抑制JAK1酶活性，对其他JAK家族成员JAK2、JAK3和酪氨酸激酶2（TYK2）的酶活性抑制作用较弱。在JAK/STAT通路表达异常的体外T细胞淋巴瘤细胞系及小鼠T细胞淋巴瘤移植瘤模型中，戈利昔替尼可抑制STAT3磷酸化信号，并抑制肿瘤细胞增殖及肿瘤生长，这种全新的作用机制为淋巴瘤的治疗提供了新的武器。
淋巴瘤
第三， 戈利昔替尼的临床试验结果显示疗效可靠
一种新的药物疗效如何，不是说出来的，而是做出来的，事实胜于雄辩，真实的实验数据才能够让人信服，所以新药在上市前都进行了一系列的临床试验，只有数据可靠的药物，才能够获批上市。
戈利昔替尼的一项国际多中心研究（JACKPOT8）报告了戈利昔替尼治疗r/r PTCL的效果。该研究中，共104例r/r PTCL患者入组并接受戈利昔替尼治疗，所有患者均接受了化疗，48.1%的患者还接受了组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂治疗。80例纳入疗效分析，中位年龄58岁，20.2%的患者基线存在骨髓受累。35例患者达到肿瘤缓解（客观缓解率ORR=43.8%），其中20例（25.0%）达到完全缓解。不同亚型患者均可观察到肿瘤缓解，包括血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤（AITL）（56.3%）、外周T细胞淋巴瘤-非特指型（PTCL-NOS）（45.7%）、间变性大细胞淋巴瘤（ALCL）（11.1%）和其他亚型（44.4%）。
国家多中心临床试验
其中，接受HDAC抑制剂治疗后复发的患者中，54.8%达到了肿瘤缓解。达到缓解的患者中位随访时间5.5个月，中位缓解持续时间（DoR）尚未达到，这样的结果还是鼓舞人心的，彰显了这款新药的实力不凡。
第四， 戈利昔替尼无需进行剂量调整
我们知道，临床上常用的药物，大多数会受到年龄、体重，甚至性别和种族的影响，需要进行测算，然后进行剂量调整，这样才能够获得好的治疗效果，但是剂量调整比较麻烦，而且影响比较大，有时剂量调整往往不准确，导致了疗效的不理想，所以如果一种药物不进行剂量调整就可以达到治疗效果，这是非常不错的。
戈利昔替尼就是这样的药物，它的适应症人群为成年患者，无需根据患者的年龄、体重、性别和种族等进行剂量调整，这是非常有优势的。
第五， 一天一次口服，使用方便
对于肿瘤患者来说，它是一种慢性疾病，也是一种多发病，其治疗药物有多种剂型，有口服片剂、胶囊、注射剂等，相对于来说，胶囊剂也是比较适合患者的，吸收好，可以掩盖不良气味，口服比较方便，推荐剂量为150 mg/次，每日口服一次，直至疾病进展或出现无法耐受的不良反应。
一天服用一次的胶囊剂，使用方便
第六， 食物不影响其吸收与疗效，餐前餐后都可以服药
对于口服治疗来说，由于需要经过胃肠道的吸收，因而很容易受到食物的影响，进而导致药物的血药浓度降低，导致疗效下降，甚至难以达到治疗效果，因而会对饮食进行现在，有些需要饭前空腹服用，有些需要饭后服用，以便减少药物的刺激。戈利昔替尼胶囊与食物不发生相互作用，不影响其疗效，因而餐前餐后都可以服用药物。
第七， 作为新一代JAK1高选择性抑制剂，安全性比较好
在研发上市的新药中，有许多质量指标需要控制理想，其中在诸多控制指标中，药物的疗效和安全性是非常重要的，这是上市获批的前提，戈利昔替尼对JAK家族其他成员有200—400倍的选择性，有效地降低了泛JAK抑制导致的药物安全性风险，戈利昔替尼在上市前进行了规范的临床试验，该研究结果提示，戈利昔替尼具有良好的临床疗效且安全性较高，有望改善PTCL患者的生存。
戈利昔替尼上市打破外周T细胞淋巴瘤全球十年无创新药困局，这款国产新药有以上优点，值得符合条件的患者优先选择使用。
