尽管基因编辑作为某些遗传疾病的干预措施开始在临床上获得接受，但仍存在一些困难。挑战包括直接在体内而不是在体外有效地进行编辑细胞，靶向并编辑特定的细胞类型仍面临很大的挑战。近日德克萨斯大学西南医学中心Daniel Siegwart教授等利用肺靶向SORT LNP成功地将Cre重组酶 (Cre) mRNA、Cas9 mRNA-单引导 RNA (sgRNA)和ABE mRNAsgRNA递送至所有主要肺细胞类型，包括肺干细胞。编辑细胞有效性长达22个月。从机制上讲，表达玻连蛋白受体 (vitronectin receptor,VtnR)、avb3 整合素的肺细胞类型表现出增强的编辑效率。并且使用Lung SORT LNPs成功在肺囊性纤维化小鼠模型的肺部实现对致病基因的修正。肺囊性纤维化作为引人注目且具有代表性的先天性疾病模型。SORT LNP 介导的碱基编辑有效纠正了 R553X 的无意义突变，此项研究可能为囊性纤维化和其他遗传性肺病患者带来希望。SORT技术已经授权到初创公司Recode，用于更多基于LNP的靶向疗法的开发。