近日，基于RNA编辑疗法开发公司宣布完成了6000万美元（约4.2亿人民币）的A轮融资，将用于推进其主要项目α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）疗法在2025年进入临床试验，以及开发罕见病之外的其他研发管线。联合创始人为清华本科毕业，现斯坦福大学教授李进。2019年，Thorsten Stafforst、李进以及公司另外两位联合创始人Paul Vogel和Tobias Merkle率先在 Nature Biotechnology 期刊发表论文，展示了ADAR介导的RNA编辑以及使用寡核苷酸招募内源性ADAR进行靶向RNA编辑。该研究开发的基于ADAR酶的RNA编辑方法RESTORE，并使用该方法成功编辑了人类细胞系和人类原代细胞，展示了对导致α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的临床相关突变的RNA编辑，以及在RNA水平编辑了信号因子STAT1中第701位磷酸酪氨酸，且几乎没有观察到脱靶编辑，也未干扰细胞内源性ADAR酶天然编辑稳态。此外，RESTORE方法所使用的向导RNA是一段人工合成寡核苷酸，避免了蛋白质的异位表达，成为药物开发的一种有吸引力的新方法。