公立医院为啥难开进口原研药 原研药退出公立医院意味着什么 进口药退出公立医院 健闻登顶计划 这两天看到很多关于仿制药和原研药的讨论。关于仿制药，全球其他国家都在大量使用。今天来分享一个来自美国FDA仿制药办公室主管泰德・舍伍德关于仿制药监管和上市的问答内容。看看他们是如何审批仿制药的。

主要内容包括：

1. 什么是仿制药

2.仿制药批准过程，需要提交哪些数据？

3.FDA作为审核机构，如何审核的？

4.仿制药能够降低多少成本？一般便宜多少？

5. 审批的时常大概是多少

6. 有没有优先级

首先，大致说下什么是仿制药。

简单说，仿制药是原研药（创新药或品牌处方药，有不同的名称）的复制品，在美国约占所开处方的 90%（其实很多，比我们想象的多多了）。原研药必须通过昂贵且耗时的研发项目，包括临床试验，来证明其安全性和有效性。仿制药开发商无需重复这些研究（是说不需要重复完整的研发过程，少量的临床试验可能还是需要做），这使得研发项目成本大幅降低，众多患者和消费者也能更经济地获得治疗药物。

美国食品药品监督管理局（FDA）要求仿制药公司提供足够充分的数据，以证明该公司能够生产出可替代原研药的药物。仿制药制造商面临的挑战是向 FDA 证明其仿制药可替代已被证明安全有效的原研药。与此同时，FDA 面临的挑战是仔细审查这些数据，以确保其能证明同样的内容。

接下来看，主要的问答内容。

1. 仿制药公司向 FDA 提交哪些类型的数据？

答：

仿制药公司必须向我们提交几种类型的数据以供审查和评估。

1）其一，至关重要的是数据要展示生产过程，即如何通过将真正起治疗作用的活性成分与非活性成分结合来生产仿制药。这些数据让我们了解制造商是否能够可靠地生产出高质量产品。

2）药厂还必须证明其仿制药在患者体内的表现与原研药相同。为证明这一点，公司通常需要在服用原研药和仿制药的人类志愿者身上开展研究。FDA 会对比这些试验数据，以验证仿制药是安全、有效的，并且可以替代原研药。患者今天服用原研药，明天服用仿制药，应该能获得相同的治疗效果。所以基本上，制造商必须证明活性成分与被仿制的品牌药相同。

3）药厂还必须表明有足够的药物的活性成分能够到达体内起作用的部位，并且所使用的任何非活性成分都是安全的。公司需要证明药品的质量不会随着时间下降，确保每次都能生产出相同的药物，并且药品标签与原研药相同。

2. 仿制药数据提交审核后，FDA 扮演什么角色？

答：

FDA 拥有各类专业知识的医疗保健专业人员和科学家共同协作，确保每一种仿制药都是安全、有效、高质量的，并且可替代原研药。我们会全面审查仿制药公司提交的数据，评估我们的调查人员在检查相关测试和生产设施时获取的信息。通过这些审查，患者可以对他们所服用的仿制药充满信心。

仿制药一旦获批，药商必须向我们报告任何问题和严重的不良健康影响以供评估。我们会定期检查生产工厂，并持续监测药品质量。并且，我们会评估仿制药获批后任何提议的变更。重大变更在变更后的仿制药投放给患者之前，需要经过 FDA 的审查和批准。

3. 为什么公司不能在原研药获批后立即将其仿制药推向市场？

答：

获批时，原研药通常会获得专利及其他保护。专利保护期为原研药公司提供时间来收回药物研发成本。

4. 公司在获得仿制药批准后，何时可以开始将其推向市场？

答：

FDA 批准一种药物后，申请持有人拥有最终决定权，决定何时将该药物推向市场。商业及其他因素可能会影响仿制药上市的速度。

5. 仿制药是如何降低美国药物总体成本的？

答：通常，随着 FDA 批准更多同一品牌药的仿制药，成本就会下降。一般来说，针对同一产品的多种仿制药会形成市场竞争。单个仿制药竞争对手可使价格降低 30%，而五个竞争仿制药可使价格下降近 85%。2009 年至 2019 年，仿制药为美国医疗保健系统节省了 2.2 万亿美元。

6.仿制药申请提交到获批的平均时间是多久？

答：这取决于药物的复杂程度和申请的完整性。一些优先药物（FDA 的 CDER 认定对公众健康很重要的药物）的仿制药在六个月或更短时间内就获批了。其他时候，可能需要对申请进行多次修订以及经过几个审核周期，申请才能达到我们严格的批准标准。

由于复杂性，一些仿制药对申请人来说开发难度更大，FDA 审查也需要更长时间。例如，包含器械的药物，如自动注射笔；用于皮肤的皮肤科药物；或通过鼻腔吸入的药物。这些被称为复杂仿制药，它们需要更复杂的研究和数据，以确保与品牌药相同。由于开发这些复杂产品存在难度，FDA 已采取多项强化措施，以确保申请人拥有满足 FDA 批准标准所需的最新科学和监管信息，并最终改善患者对这些重要治疗药物的可及性。

例如，FDA 发布特定产品指南（PSG），阐述该机构对特定仿制药（包括复杂仿制药）的科学预期。这些 PSG 旨在帮助行业简化开发和评估流程，以便最终有更多仿制药能够进入市场。通过这些指南以及科学研讨会、与仿制药开发商的沟通和其他努力，FDA 致力于最大程度地利用仿制药审批途径来批准仿制药。

更快的审批时间也有助于许多仿制药在专利和独占保护到期后尽快获批。我要补充的是，所有仿制药，包括审批时间较快的仿制药，都必须符合 FDA 严格的批准标准。

7. 药厂可以做些什么来缩短仿制药的审批时间？

答：

药厂在开发产品或向我们提交申请之前，可以研究 FDA 的相关指南，包括 PSG。公司还可以在药物开发过程早期或申请审核过程中，请求与 FDA 举行会议以提出问题。

如果仍有疑问，公司可以利用可控通信流程来确认其前进方向。然后，他们应确保提交的申请包含所有必要信息，以表明仿制药是安全、有效、高质量的，并且可替代对应的品牌药。此外，公司可以确保其设施和承包商符合 FDA 的要求。

如果公司遵循 FDA 概述的审批步骤，就可以缩短其仿制药的审核和审批时间。这样一来，就会有更多仿制药产品可供患者使用。我们在审核阶段也在采取措施，比如在申请审核期之前和期间与公司进行更多沟通，以缩短审批时间，同时努力为公众提供安全、有效、可替代的仿制药。

8. 审核是如何确定优先级的？

答：我们对某些产品的审核设定优先级，例如短缺产品、潜在的首个仿制药，以及与突发公共卫生事件相关的产品，方法是监测影响仿制药竞争的法律问题，确定首个仿制药最早可能获批的日期，并帮助确保审批尽可能及时。

9.《仿制药使用者付费法案修正案》（GDUFA）对审批时间有何影响？

答：GDUFA 为我们提供了额外资源，有助于我们为项目合理配备人员，从而缩短仿制药产品的审核时间。自 2012 年 GDUFA 实施以来，我们看到审批时间有所缩短。这对患者和公司来说都是好消息。

参考来源：