新一代“不限癌种”抗癌药已在中国上市,有4个优点,要多少钱?

李大哥知识分享 2024-10-27 10:02:57

“不限癌种”的抗癌药,又叫“广谱抗癌药”,该类型药物是现代抗癌的“重磅发明”,体现了抗癌病理分析、治疗手段、药物研发的新突破、新路径。与传统抗癌手段相比,起码有3个优势:

1、治疗力度强,传统外科手术只能切除“看得见”的癌灶,有的癌症不具备手术条件,不限癌种的抗癌药可以抑制“看不见”的微小病灶。

2、治疗精度好,传统放化疗采取“大水漫灌”的粗放套路,杀灭癌细胞的同时也消灭健康细胞,不限癌种的抗癌药最大限度保护健康细胞。

3、治疗广度大,传统观点认为,一种药物只能对付一种癌症,新研究发现,不同癌种之间有相同的分子特征,可以跨癌种实施“异病同治”。

基于广谱抗癌思路,从2017年至今,陆续有一批“广谱抗癌药”研发成功并获批上市,单抗类药物有帕博利珠、恩沃利、斯鲁利、德曲妥珠,等等,口服药物有拉罗替尼、恩曲替尼等,延长很多癌症患者生命,甚至达成“临床治愈”目标。

从使用便利性来看,“不限癌种”的口服药更适合患者实际。第一代拉罗替尼问世,曾在全球业界引起轰动,该药能对付17种癌症。后来,恩曲替尼上市,能对付25种癌症,被很多国家列入抗癌主力药物。

2024年5月,新一代“不限癌种”的抗癌药——瑞普替尼,获批在我国上市,英文名Repotrectinib,商品名“奥凯乐”,治疗适应症是“成年ROS1阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌”,药品规格分别是:40mg*120粒/瓶、40mg*60粒/瓶。

瑞普替尼研发路径和拉罗替尼、恩曲替尼差不多,属于新一代酪氨酸激酶抑制剂,临床研究发现能抑制ROS1、NTRK、TRKA、TRKB、TRKC等致癌基因,这些癌变基因都分别对应若干种癌症,瑞普替尼的任务,就是通过精准抑制对症的癌变基因,阻断致癌信号传递,抑制肿瘤细胞的生长和扩散。

既然瑞普替尼能对付好几种致癌基因,为何我国目前只批准其中一种ROS1致癌基因的治疗?原因可能在于:

1、瑞普替尼属于“外籍户口”,由跨国药企研发,其主要临床数据以白种人患者为主,我国患者群体是黄种人,临床效果和安全性如何,还要进一步谨慎验证。

2、ROS1致癌基因对应的是“非小细胞肺癌”,该癌种在我国患者群体较多,年确诊率达到数十万级别,通过这个“窗口”进行验证,为后续临床治疗积累数据,

3、虽然瑞普替尼“不限癌种”,但获批上市不是意味着所有患者都能用,审批上采取的是“一事一议”的方式,临床确认某个癌种有效,药企向我国提出申请,批准后才能新增适应症。

瑞普替尼的治疗效果如何?

国际权威医学期刊《新英格兰医学杂志》,2024年1月公布瑞普替尼在非小细胞肺癌ROS1基因上的临床研究结果:

初次接受治疗的71例患者中,客观缓解率79%,中位反应持续时间34.1个月,中位无进展生存期35.7个月。既往接受过其它疗法的56例患者中,客观缓解率38%,中位反应持续时间14.8个月,中位无进展生存期9个月。

从数据看,瑞普替尼作为新一代“不限癌种”的抗癌药,确实有独到之处,也能担得起“广谱抗癌药”的名头。在临床试验中,瑞普替尼有4个特点:

1、抗癌治疗实现多靶点、多路径,药物分子经过特殊设计,其低分子量大环TKI,具有高度选择性,可突破血脑屏障,实现“一对多”的抗癌能力,对ROS1、NTRK、ALK、TRK等致癌靶点有很高效率。

2、抗癌效力凸显优势,与上市的同类型口服胶囊制剂相比,瑞普替尼抑制TRK癌变基因效率是拉罗替尼的100倍,抑制ROS1癌变基因效率是恩曲替尼的90倍以上,属于新一代广谱抗癌制剂。

3、有效克服抗癌药的耐药问题,抗癌药出现耐药,是临床遇到的突出难题,患者面临无药可用的困境。临床研究显示,瑞普替尼可有效规避ROS1、NTRK、ALK等基因耐药。

4、持续用药安全性良好,临床试验显示,患者最常见的不良反应是头晕、疲劳、味觉障碍、便秘、呼吸困难等,无严重不良事件报告,总体耐受性良好。

从国外的临床数据看,瑞普替尼抑制的ROS1、NTRK、TRKA、TRKB、TRKC等致癌基因,对应的癌种有非小细胞肺癌、肝胆肿瘤、胰腺癌、胃癌、食管癌、卵巢癌、乳腺癌、结直肠癌等实体肿瘤,至少超过15种。

瑞普替尼抗癌疗效处于“第一梯队”,它的价格如何?从公开的信息看,国内尚未公布价格,美国患者使用的价格折合人民币,约为26万元/月,非常高昂,我国患者没多少人能用得起。

患者目前有没有使用瑞普替尼的好办法?一个是留意国内大医院的公告,针对瑞普替尼临床试验招募志愿患者,入组有一些条件限制,一旦成功入组能接受免费治疗;一个是选用老挝生产的瑞普替尼仿制药。

总的看,瑞普替尼作为“不限癌种”的新一代抗癌药,是抗癌新理念的成功尝试,为患者提供新的治疗选择,不过作为新上市的药物,质优价更高,患者难以承受,如果后续纳入医保,才是患者的好消息。

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