IgA肾病自1968年被人类发现以来,始终没有找到一种能够阻断进展的药物。跟踪随访研究显示,每隔10年,便有20%的IgA肾病进展为尿毒症。
光我国的IgA肾病患者就有数千万之众,全球总计更多,这么大一块市场,药企巨头们难道不想入场?
不是不想,实在是棘手。
正如我前两天所说,慢性肾脏病的损伤通路有多条,不是一种药物单枪匹马就能阻断的。大清朝时期人类就发现了肾脏病,并开始研究治疗方法,研究了200年都没研究出一款肾病药物,肾科用的药物:降压药、降糖药、激素、免疫抑制剂等等,都是从其他科室「借来」的。
直到2021年,美国药监局(FDA)批准耐赋康(布地奈德靶向释放剂)上市,慢性肾脏病才迎来了第一款为肾病而研制的药物,用于治疗IgA肾病。
FDA
说是第一个,其实是半个。哮喘病人都知道,布地奈德是一种激素,以往是很常用的药物,这次是将其制成了靶向释放剂,比全身激素的副作用要小。该药在研制和试验过程中花费了巨额成本,售价自然水涨船高,在我国海南和澳门的价格稍便宜点,一个疗程(用时9个月)约16-20万人民币;在美国是90万人民币。
2023年,第二款IgA肾病在美国上市:斯帕森坦。这是一种「血管紧张素+内皮素双通道」阻滞剂,可以说是普利/沙坦这种「血管紧张素单通道」阻滞剂的上位替代品。第二款的售价相比首款也不遑多让:每年84万人民币。
动不动就近百万的天价药,仍然只能取得一部分疗效,往往无法治疗达标。
这时,一个更加(壕气) 突破性的想法出现了:
两种天价药一起用,如何?刚刚在阿根廷首都布宜诺斯艾利斯,2024世界肾脏病大会上,报道了二者联用的病例报告:效果不错。
结果可以说是恰如「耐赋康+斯帕森坦」二者药名:耐斯(Nice)
世界肾脏病大会开幕式
这位患者是高加索人种(白种人)的一个小伙子,依从性低(不听话),17岁时发现IgA肾病,尿蛋白0.7g,血肌酐116μmol/L,开始进行吗替麦考酚酯+赖诺普利治疗。
一年后不治了,停药。
再过3年,21岁,再次就诊时,尿蛋白升到了4.2g,血肌酐250,再做肾穿发现38个肾小球有30个出现了硬化。
于是赶紧补上激素+吗替麦考酚酯+厄贝沙坦,尿蛋白降至0.4g(距离达标标准:0.3g还差一点点)。
随着治疗进行,尿蛋白不仅没降至达标线,还反弹到了0.72g。
医生一看,这样下去不着头啊,忙道:“小伙子,该用的药都用了,病情仍在恶化。我看你身价不凡,有两种天价药也许能救你,用不?”
患者半只脚已经踏进晚期,到了这地步也只能孤注一掷了。否则以他的年龄和进展速度,一旦踏进晚期,肾脏撑不到25岁。
于是联用耐赋康(布地奈德靶向释放剂)+斯帕森坦,4个月后,尿蛋白降至0.09g。
如此一来,肾脏寿命大概可以延长10年左右。
同时,也是真贵啊!百万耐斯组合,174万换来10年的生活质量。
如果及早听医生的话,省下的钱够一个普通老百姓生活一辈子了。
当然,对于我们来说,这个费用能往下缩减。如果在我国,药价低,花的钱会少一些;如果不是联用天价药,而是联用中医药,花的钱还能再少很多。
这个动辄百万的治疗方案,该鼓励吗?
能被搬上世界肾脏病大会,这个方案是符合治疗机制的,学术上我没有反对的理由。
但是临床实践中,我基本不会给肾友们推荐这个方案,什么家庭啊,经得起这么治病?
能用替代药物就用替代,能用中医药就用中医药,治疗靶点覆盖不足的咱医嘱上多写两味便宜药、多用两个给药途径,往往也能控制达标。