AbMole精研抑制剂十年，最新的科研动态不断与您分享。本期与您分享的是：基于CRISPR的腺嘌呤编辑器纠正囊性纤维化类器官生物库的突变
腺嘌呤碱基编辑(ABE)可以实现A-T、 G-C碱基对的配对。与传统基因组工程中的CRISPR/cas9介导相反，由于不依靠引入双链断裂，ABE在临床应用上具有良好的前景在这里。本研究中调研了囊性的纤维化(CF)肠类器官生物库中代表664例，其中约20%理论上可以由ABE修复。我们对四个选择的CF类器官样品上使用SpCas9-ABE (PAM识别序列:NGG)和xCas9-ABE (PAM识别序列:NGN)。在所有四种情况下，对两名患者全基因组校正测序(WGS)，没有检测到脱靶突变。这些观察结果证实了大的、病人来源的器官样体、以及代表遗传疾病的生物样本的价值，并表明ABE可以安全地应用在人类体细胞的研究和应用中。
抑制剂Y-27632 (Abmole, M1817，纯度：99.66%) 用于干细胞的培养，在每个克隆步骤后的前3天加10 µM于培养基中。
研究人员在建立肠道类器官模型时，在培养介质中引入Y27632，并成功制备得到类器官模型用于后续机理检测，获得了喜人的结果。
鸣谢：Geurts et al., 2020, Cell Stem Cell 26, 1–8
