上海市罕见病基因编辑与细胞治疗重点实验室（筹）近日正式启动。实验室依托复旦大学附属眼耳鼻喉科医院、复旦大学，围绕罕见病的基因编辑、基因治疗与细胞治疗，聚焦罕见病致病机制研究、基因靶向治疗技术开发及临床转化应用三大方向，致力于拓展罕见病治疗的认知边界，通过多学科交叉合作，推动罕见病诊疗技术的突破与转化，降低罕见病的发病率与治疗成本，最终为全球罕见病治疗提供“中国方案”。
据悉，上海市罕见病基因编辑与细胞治疗重点实验室（筹）是《上海市加快合成生物创新策源打造高端生物制造产业集群行动方案（2023-2025年）》的重要实践，也是我国医学研究从跟跑到领跑的缩影。此前，眼耳鼻喉科医院在罕见病细胞诊疗领域已有较大突破，尤其是李华伟教授、舒易来教授团队在全球首个先天性耳聋基因治疗临床试验中取得的突破性成果。此次实验室的启动，标志医院在罕见病研究领域迈出更坚实一步。
重点实验室主任舒易来教授介绍：罕见病基因编辑与细胞治疗重点实验室将攻坚罕见病致病基因多、机制复杂、治疗难度大的科学难题，以基因编辑工具开发、靶点解析、临床研究为研究方向，致力于打造国际一流、“产学研医资政用”一体化的重点实验室，为患者提供更精准、更有效的诊疗方案，将已取得临床价值的实验室成果转化为新质生产力，并在科研攻关、临床诊疗及成果转化等方面不断取得新突破。
复旦大学附属眼耳鼻喉科医院、复旦大学附属儿科医院同步签约共建重点实验室、推进学科发展框架，双方将携手推动罕见病诊疗技术的研发与转化，为患者带来更多希望。
