一针3000万，价值上海一套房，这药为何这么贵？ 3月20号，美国FDA批准了一家公司治疗遗传病——易染性脑白质营养不良病（MLD），成为有史以来全球最贵的药物。 在美国，一次性的治疗批发价是425万美元，大约是3,070万人民币。患有MLD的婴儿在一段时间内发育正常，但是通常在两岁左右开始丧失行走能力和说话能力。这种疾病进展迅速，最严重的情况下，儿童会变成植物人。 此次，批准的史上最贵的ML药治疗的方案是：医生先把患儿的造血干细胞拿出来，在体外进行基因改造，然后再回输到体内。改造后的细胞在体内会分化成多种类型的细胞，其中有些细胞会穿越血脑屏障，迁移到中枢神经系统。这种方法有可能通过单次治疗就阻止或者是根本上纠正MLD。 研究表明，MLD治疗显著改善了MLD患者严重的运动障碍或者是死亡风险。所有接受治疗的MLD儿童都活到了6岁。在5岁的时候，71%的接受治疗的儿童能够在没有帮助的情况下行走。85%接受治疗的儿童语言和智商都得分正常。
