统计学家在药物开发阶段的作用：第二阶段

由于I期试验通常在健康志愿者中进行，因此II期是药物开发过程的第一阶段，在患者中测试新药。II期试验的目的是通过假设检验确定新药是否对患者有效，以及在什么剂量下，疗效和安全性之间的平衡是最佳的。这些试验中的患者数量从大约30人到几百人不等，通常持续时间不超过2年。在这些试验中，通常将新疗法与placebo 进行比较，有时也与现有疗法或placebo疗法进行比较。在II期肿瘤试验中，所有患者接受相同的剂量，而在其他试验中，受试者被随机分配到不同的治疗组。这些群体可能会接受不同的剂量或以不同的方式接受治疗，以了解哪种治疗在安全性和有效性之间取得最佳平衡。在非肿瘤药物开发中，II期通常有两种类型的试验： 概念验证试验（IIa期）：测试高剂量和对照，通常是placebo 剂量探索试验（IIb 期）：如果概念验证试验呈阳性，则进行剂量探索试验，在平行组环境中测试多个剂量和对照。 这篇博客包括以下内容 1. 在这个阶段，统计学家的职责是什么？ 2. 在这个阶段，统计学家与谁合作？ 3. 这些合作面临的主要挑战是什么？ 4. 现阶段的主要ethical 挑战是什么？ 5. 这一阶段的主要统计挑战是什么？ 6. 在这个阶段，哪些创新的研究设计特别重要？ 7. 在这个阶段，哪些统计分析最重要？ 8. 贝叶斯方法多久使用一次？ 9. 在这个阶段，哪些统计课题特别“热”？ 10. 新发表的方法在实践中是否经常使用？ 11. II期和III期研究之间有什么联系？